V Evropi in po svetu je še vedno velik etični problem uporaba neregistriranih zdravil (angl. off-la- bel) pri otrocih, ki niso bila predhodno in vitro in predklinično ter klinično preskušana na otrocih. Ravno zato evropska zakonodaja zahteva, da mora vsako zdravilo, ki gre v registracijo za tržno uporabo pri otrocih, imeti predhodno dovoljenje Evropske agencije za zdravila (angl. European Medicine Agency, EMA), preko vnaprej izdelanega načrta pediatričnih raziskav (angl. paediatric investigation plan, PIP), za vsako zdravilo, ki je ali bi bilo lahko potencialno namenjeno otrokom. Ker je novorojenčkov, še posebej nedonošenčkov organizem nedozorel, je lahko uporaba neregistriranih zdravil pri takem otroku še posebej nevarna. Nedozorelost organov vpliva na farmakokinetiko in farmakodinamiko zdravila v novorojenčkovem in otroškem telesu, ki se razlikuje od telesa odraslega človeka. Danes za vsak organ v novorojenčkovem telesu vemo, kako dozoreva njegovo delovanje in kdaj dosežejo dozorelost organi otrok in odraslih ljudi.

Ko pripravljamo raziskavo na novorojenčkih, moramo izdelati natančen načrt in pridobiti neodvisno etično oceno, pri kateri morajo biti v ospredju varnost, učinkovitost in neposredna koristnost preskušanega zdravila ter minimalna možnost stranskih učinkov. Ravno zato morajo pri etičnih ocenah raziskav novorojenčkov sodelovati strokovnjaki, ki tudi sami zdravijo novo- rojenčke in imajo izkušnje s preskušanjem zdravil in zdravljenjem novorojenčkov.

Štefan Grosek

Nosečnice in doječe matere so rutinsko izključene iz prospektivnih raziskav o učinkovitosti in varnosti zdravil, cepiv in medicinskih pripomočkov. Razlog za to je predvsem strah pred morebitnimi neželenimi učinki na plod in/ali dojenčka. Izključevanje nosečnic in doječih mater iz raziskav je etično sporno. Stranski učinki na plod/novorojenčka se namreč prej pokažejo v dobro zasnovanih, kontroliranih raziskavah. Z vključevanjem nosečnic v tretjo fazo kliničnih raziskav bi zato pravzaprav zavarovali večje število otrok pred morebitnimi toksičnimi učinki, ki bi se sicer pokazali šele po večletni neregistrirani (angl. off-label) uporabi. Poleg tega bi vključevanje nosečnic in doječih mater v raziskave pripomoglo h kakovostnejši obravnavi, saj bi temeljila na najvišjih standardih z dokazi podprte medicine.

Zdravila spremljajo načrtovanje nosečnosti, nosečnost, porod in poporodno obdobje z dojenjem. Med porodom lahko na plod in novorojenčka vplivajo oksitocin, dušikov oksidul in petidin ter različni analgetiki in anestetiki v primeru carskega reza. V zadnjem desetletju sledimo naraščanju uporabe zdravil in prehranskih dopolnil v poporodnem obdobju. Učinkovine prehajajo ali se izločajo v materino mleko na več načinov. Glavni transportni mehanizem je difuzija, ki ga spreminja aktivni transport, sestava mleka in njegov pH ter otrokov ritem dojenja.

V Sloveniji se pogostost jemanja zdravil in prehranskih dopolnil razlikuje med doječimi in nedoječimi materami. Najpogosteje uporabljene učinkovine v poporodnem obdobju so folna kislina, vitamini in/ali minerali, protibolečinske učinkovine in antimikotiki v obliki vaginalet. Namesto klasifikacij zdravil v skupine se vedno bolj uveljavljajo opisne informacije o možnostih škodljivega delovanja na plod in dojenčka, ki so dostopne v različnih teratoloških bazah in strokovnih monografijah.

Božidar Stanojević

Persistentna pljučna hipertenzija (angl. persistent pulmonary hypertension of the newborn, PPHN) je pri novorojenčku življenje ogrožajoča bolezen pljuč. V članku so prikazani patofiziologija PPHN, etiologija, klinična slika, diagnostika in zdravljenje. Poudarjen je pomen ultrazvočne preiskave srca pri postavitvi diagnoze in spremljanju zdravljenja.