V Evropi in po svetu je še vedno velik etični problem uporaba neregistriranih zdravil (angl. off-la- bel) pri otrocih, ki niso bila predhodno in vitro in predklinično ter klinično preskušana na otrocih. Ravno zato evropska zakonodaja zahteva, da mora vsako zdravilo, ki gre v registracijo za tržno uporabo pri otrocih, imeti predhodno dovoljenje Evropske agencije za zdravila (angl. European Medicine Agency, EMA), preko vnaprej izdelanega načrta pediatričnih raziskav (angl. paediatric investigation plan, PIP), za vsako zdravilo, ki je ali bi bilo lahko potencialno namenjeno otrokom. Ker je novorojenčkov, še posebej nedonošenčkov organizem nedozorel, je lahko uporaba neregistriranih zdravil pri takem otroku še posebej nevarna. Nedozorelost organov vpliva na farmakokinetiko in farmakodinamiko zdravila v novorojenčkovem in otroškem telesu, ki se razlikuje od telesa odraslega človeka. Danes za vsak organ v novorojenčkovem telesu vemo, kako dozoreva njegovo delovanje in kdaj dosežejo dozorelost organi otrok in odraslih ljudi.
Ko pripravljamo raziskavo na novorojenčkih, moramo izdelati natančen načrt in pridobiti neodvisno etično oceno, pri kateri morajo biti v ospredju varnost, učinkovitost in neposredna koristnost preskušanega zdravila ter minimalna možnost stranskih učinkov. Ravno zato morajo pri etičnih ocenah raziskav novorojenčkov sodelovati strokovnjaki, ki tudi sami zdravijo novo- rojenčke in imajo izkušnje s preskušanjem zdravil in zdravljenjem novorojenčkov.
Štefan Grosek